E' stata applicata al Policlinico
di Catania, per la prima volta in Sicilia, la terapia genica
come trattamento per la cura dell'emofilia A, patologia
congenita caratterizzata dalla carenza di uno dei fattori della
coagulazione derivante dalla carenza del Fattore VIII. Le
manifestazioni principali della emofilia sono emorragiche, sia
spontanee che post-traumatiche e consistono principalmente in
ematomi, soprattutto muscolari, epistassi ed emartri, che si
presentano, in genere, precocemente, entro i primi due anni di
vita. La diagnosi viene effettuata con indagini specifiche sulla
coagulazione eseguite in centri ad alta specializzazione. Senza
la terapia l'emofilia è una malattia altamente invalidante,
soprattutto per le sequele di episodi di sanguinamento non
curati. Se curato, il paziente emofilico riesce a condurre una
vita normale, può praticare sport e svolgere attività
lavorative.
La terapia genica è stata somministrata a un giovane di 36
anni, affetto da emofilia A grave. Prima del trattamento, sono
stati effettuati accurati controlli clinico-strumentali per
garantirne l'idoneità. Il paziente, dopo il trattamento, sta
bene e non necessita più delle precedenti somministrazioni
endovenose e dovrà sottoporsi ai controlli clinici previsti. A
seguire il caso sono stati Dorina Cultrera, dirigente medico
della Unità operativa complessa di Ematologia, e il direttore
del reparto, il professore Francesco Di Raimondo.
La terapia genica, spiegano dal Policlinico di Catania, non
è adatta a tutti i pazienti. Fino ad adesso soltanto undici
malati in Italia ne hanno potuto beneficiare: chi vi si
sottopone deve essere in buone condizioni generali, non soffrire
di patologie infettive come epatite o Hiv, e non avere anticorpi
che interferiscano con il vettore virale. Inoltre, l'età minima
per accedere al trattamento è di 18 anni. La terapia genica per
l'emofilia è già stata effettuata con successo in numerosi
centri italiani, tra cui Milano, Bologna, Padova e Napoli, con
risultati estremamente positivi.
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